ژن‌درمانی چیست؟

به واردکردن ژن‌ها به درون سلول‌ها یا بافت‌های یک فرد به منظور درمان بیماری‌های ژنتیکی که در اثر جایگزینی یک ژن جهش‌یافته‌ی معیوب به جای ژنی کارا ایجاد شده‌اند، ژن‌درمانی (ژن‌تراپی) گفته‌می‌شود.

گرچه این فناوری هنوز در دوران رشد خود به‌سرمی‌برد، تاکنون موفّقیّت‌هایی را درپی‌داشته‌است.

آنتی‌سنس‌تراپی نیز که به خاموش‌‌کردن ژن‌های معیوب، از طریق تولید رشته‌های نوکلئیک‌اسیدی که با mRNA حاصل از ژن واکنش‌می‌دهند و آن را عملاً غیرفعّال‌می‌کنند، گفته‌می‌شود، گرچه دقیقاً ژن‌درمانی نیست، امّا درمانی با واسطه‌ی ژنتیکی است و اغلب آن را همراه روش‌های دیگر ژن‌درمانی به‌حساب‌می‌آورند.

در بیشتر تحقیقات ژن‌تراپی، ژن عادی به ژنوم الحاق‌می‌شود تا جایگزین ژنی غیرعادی شود که عامل بیماری خاصی است.

ناقلی که به آن وکتور (vector) می‌گویند، باید برای رساندن ژن درمانی به سلول‌های هدف مورد استفاده قرارگیرد.

در حال حاضر، عمده‌ترین وکتورها ویروس‌هایی هستند که تغییرژنتیکی‌داده‌شده‌اند تا DNA انسان را حمل‌کنند.

ویروس‌ها در حالت عادی ژن‌های خود را با هدف بیماری‌زایی به سلول‌های انسانی انتقال‌می‌دهند و آن‌ها را با ژن‌های سلول جایگزین‌می‌کنند. دانشمندان از این ویژگی استفاده‌کرده و با تغییر ژنوم ویروسی، ژن‌های بیماری‌زا را حذف‌کرده و ژن‌های درمانی را واردمی‌کنند. سپس سلول‌های هدف را که می‌توانند در بافت شش یا کبد باشند، با این ویروس‌ها آلوده می‌کنند.

تولید محصولات پروتئینی از ژن جدید درمانی، عملکرد سلول‌ را به حالت طبیعی بازمی‌گرداند. از لحاظ تئوریک، امکان انتقال ژن به سلول‌های سوماتیک و جنسی وجود دارد.

همه‌ی ژن‌درمانی‌هایی که تاکنون روی انسان صورت‌گرفته‌است، بر روی سلول‌های سوماتیک بوده و دست‌کاری ژنتیکی سلول‌های جنسی بحث‌برانگیز بوده‌است.

بن‌مایه

Advertisements